阿尔茨海默氏病（AD）俗称“老年痴呆症”，是一种发展缓慢的不可逆性大脑萎缩症，以记忆障碍、失语、失认、失用甚至人格和行为发生改变等全面性痴呆表现为特征，目前来说是无法治愈的。不过，近期来自美国俄亥俄州的一名华人科学家取得了一系列重要突破，治愈老年痴呆症或不再遥远！
阿尔茨海默氏病可能是一组异质性疾病，在多种因素（包括生物和社会心理因素）的作用下才发病。从目前研究来看，该病的可能因素和假说多达30余种，如家族史、女性、头部外伤、低教育水平、甲状腺病、母育龄过高或过低、病毒感染等等。病因迄今未明。65岁以前发病者，称早老性痴呆；65岁以后发病者称老年性痴呆。
在阿尔茨海默氏病形成初期，脑部β-淀粉样肽的异常堆积是一个显著的特征，从而在大脑中形成淀粉样斑块，扰乱神经突触的功能。而β-分泌酶（BACE1）正有助于产生这种导致患病的β-淀粉样肽。也就是说，只要将看似“多余”的BACE1从脑部移除，就可以避免β-淀粉样肽的堆积，从而达到治疗阿尔茨海默氏病的目的。
左图：红色为淀粉样斑块，绿色为活化的神经胶质细胞；右图：BACE1移除后发生逆转
然而，BACE1并不是我们想象的那样简单。科学家发现，缺乏BACE1的小鼠在早期发育过程中神经系统被严重破坏，也就是说BACE1不仅是导致老年痴呆症形成的元凶，还在人体发育初期扮演着极其重要的角色。因此，研究人员决定在小鼠成年后再将BACE1酶逐渐敲除，观察是否会产生其他危害。
为了检验这一想法，科学家通过基因工程移除衰老小鼠体内的BACE1，然后将移除BACE1的小鼠与另一组未进行基因改造的小鼠杂交，以观察这一方法的基因遗传特性。
最终结果表明，移除BACE1的小鼠脑部中淀粉样斑块逐渐融化，且在接下来10个月的基准测试中，小鼠脑部没有残存的淀粉样斑块，并且其突触功能也大部分恢复。即衰老小鼠的阿尔茨海默氏病被彻底逆转。
该研究的首席研究员Yan教授表示，人类BACE1抑制剂药物目前正在紧张的开发中，大约有5中不同的测试药物正在进行临床测试。虽然实验尚没有在人类中取得成功，但这项研究已经为治愈老年痴呆症做出了重大的贡献，相信在不远的将来人类会彻底摆脱它的纠缠！
参考文献：BACE1deletionintheadultmousereversespreformedamyloiddepositionandimprovescognitivefunctions,JournalExperimentalMedicine,DOI:10./jem.,PublishedFebruary14,.
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