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全球20年来首个老年痴呆症新药物获批

阿尔茨海默病(AD)别称:老年痴呆症,是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今未明。65岁以前发病者,称早老性痴呆;65岁以后发病者称老年性痴呆。

美国食品和药物管理局(FDA)于6月7日星期一批准了aducanumab治疗阿尔茨海默病。美国约有万人和全球有万人患有阿尔茨海默病,这是一种进行性脑部疾病,是痴呆症的最常见原因。“这对阿尔茨海默病患者来说是个好消息,他们现在有一种治疗该疾病的根本原因的疗法”。

Aducanumab靶向大脑中的淀粉样斑块,该斑块被认为是阿尔茨海默病的重要组成部分。“对于阿尔茨海默氏症的治疗肯定有很大的需求,可以显着减缓这种疾病,希望aducanumab能够实现这个目标”。由于市场上没有治疗根本病因的药物,FDA在阿尔茨海默病研究领域进行了数月的研究和辩论后做出了决定。

该药物的制造商百健(Biogen)停止了临床试验。后来百健重新评估了其数据,确定一项试验为阳性,一项为阴性。百健寻求FDA的批准,但FDA咨询委员会于年11月投票反对。科学家和患者权益保护团体已经研究了这个问题,其中一个问题是,与副作用风险相比,该药物是否足以减缓阿尔茨海默病的进展,从而为患者带来好处。

“由于阿尔茨海默病过程的潜在性质,预计治疗淀粉样蛋白不会产生很大的临床效果,但FDA确信已经证明了足够的证据。”在临床试验中,aducanumab(一种静脉注射药物)在阿尔茨海默病早期并出现记忆力减退等症状且大脑中淀粉样蛋白斑块检测呈阳性的人身上进行了测试。

aducanumab的微小好处对证明患者和家人以及医疗保健系统在时间和精力上的大量投资的合理性提出了真正的挑战。现在该药物获得批准,尚未确定关于患者资格的具体指南,但鼓励患者及其家人与他们的医疗保健提供者交谈。

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