阿尔茨海默病（Alzheimer’sdisease，简称AD），俗称老年痴呆症，是最常见的神经退行性疾病，其特征在于记忆障碍、突触功能障碍和β淀粉样蛋白（Aβ）积累等。据WHO统计，全世界约有万阿尔茨海默病患者。然而目前对阿尔茨海默病还没有有效的治疗药物和方法，各大医药巨头的阿尔茨海默病药物研发也纷纷宣告失败。值得一提的是，中科院上海药物所研发的原创新药“甘露寡糖二酸（GV-）”，能够显著改善阿尔茨海默病患者的认知功能障碍，已完成3期临床试验，成为近年来最接近成功的阿尔茨海默病药物。
年3月11日，最新一期的NatureNeuroscience杂志发表了一项关于阿尔兹海默病的研究进展，为治愈阿尔兹海默病带来新的曙光。
该研究通过一种CRISPR/Cas9-纳米复合物，成功在体内神经元中编辑了Bace1基因，减轻了阿尔茨海默病小鼠模型的β淀粉样蛋白（Aβ）相关病理和认知缺陷。使用非病毒载体的Cas9-纳米复合物进行体内基因编辑的研究拓宽了CRISPR/Cas9系统在神经退行性疾病中的潜在应用。
该研究以：InvivoneuronalgeneeditingviaCRISPR–Cas9amphiphilicnano
